Il progetto nasce nel 2010 quando viene istituito un network nazionale di specialisti provenienti da tutti i principali centri italiani in ambito neuromuscolare pediatrico e non, con l’obiettivo di costruire una infrastruttura volta alla raccolta di dati sulla storia naturale della Duchenne. Il network, fino ad oggi, ha raccolto e pubblicato una considerevole quantità di dati longitudinali ottenuti impiegando le misure di valutazione usate durante le sperimentazioni cliniche per la distrofia muscolare di Duchenne ed è il fiore all’occhiello della eccellenza italiana in ambito neuromuscolare, rispettato e ammirato in tutto il mondo. Il lavoro svolto fino ad oggi si è reso indispensabile per qualsiasi studio clinico nella Duchenne.
Vogliamo aiutare a crescere questo network e a tal fine, attraverso la campagna “Anche il cuore è un muscolo”, che prenderà il via nella seconda metà di ottobre 2014, il nostro obiettivo è finanziare un assegno di ricerca per uno specialista che si occuperà dell’elaborazione dei dati e un gruppo di fisioterapisti, operativi in 13 centri italiani, che svolgerà la raccolta dati. L’ ammontare totale del progetto di durata biennale è di 270.000 euro. Il lavoro puntuale di raccolta e analisi dei dati contribuirà ad approfondire la conoscenza della progressione della patologia. Queste informazioni ci consentiranno di poter definire, con chiarezza, la popolazione di pazienti da includere nelle sperimentazioni cliniche e ci aiuteranno anche a scongiurare il rischio che una possibile disomogeneità nelle caratteristiche di progressione della patologia, possa dar luogo a interpretazioni poco chiare dei risultati ottenuti e ad un allungamento temporale del percorso sperimentale.
Se è vero che dal 1996, anno di costituzione di Parent Project, ad oggi la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne ha fatto dei passi da gigante, è altrettanto vero che, per poterci avvicinare sempre di più ad una possibile cura e a percorsi terapeutici che migliorino la qualità di vita di migliaia di bambini e ragazzi, è indispensabile continuare a studiare questa patologia così complessa.
